приволжский регистр доноров костного мозга
Приволжский РДКМ создан
В Казани зарегистрировано первое совместное предприятие Русфонда и госучреждения
 | Анна Андрюшкина, координатор проекта «Русфонд.Регистр» |
19 апреля Министерство юстиции РФ по Республике Татарстан зарегистрировало Автономную некоммерческую организацию «Приволжский регистр доноров костного мозга» (АНО «Приволжский РДКМ»). Это совместное предприятие Казанского (Приволжского) федерального университета (КФУ) и Русфонда – важный этап в реализации Программы ускорения строительства Национального регистра, предложенной Русфондом. На должность исполнительного директора АНО собранием учредителей назначена Раушания Гайфуллина. Вчера Раушания Фаритовна получила свидетельство о регистрации Приволжского РДКМ. Ниже ее рассказ о проектах и планах.
Раушания Фаритовна Гайфуллина, исполнительный директор Приволжского РДКМ, заместитель директора по лечебной работе и базам практик Института фундаментальной медицины и биологии КФУ. В 2001 году окончила Казанский государственный медицинский университет по специальности «лечебное дело». В 2005-м защитила кандидатскую по специальности «кардиология». В 2018 году окончила обучение по программе профессиональной переподготовки «МВА – Менеджмент в здравоохранении».
– Раушания, поздравляем с регистрацией предприятия и вступлением в должность!
– Спасибо. Наш университет с 2016 года поддерживает Русфонд и саму идею Национального регистра доноров костного мозга. Одна из наших лабораторий уже типировала добровольцев из Татарстана – они входят в 76 тыс. потенциальных доноров, протипированных в России. Когда в начале 2017 года Русфонд стал всерьез искать возможность увеличить скорость типирования и снизить его стоимость, так совпало, что в Институте фундаментальной медицины и биологии КФУ технология NGS (next-generation sequencing – секвенирование нового поколения. – Русфонд) уже была. Исследования проводились для других проектов, но оборудование работало не в полную силу, а главное – были люди, способные его обслуживать. Андрей Павлович Киясов, директор института, поддержал проект Русфонда. Конечно, потребовалось время на внедрение: стажировки сотрудников за границей, эксперименты с разными реагентами и расходными материалами, протоколами типирования, переговоры с поставщиками и производителями, дооборудование лаборатории. Но в итоге совместно с Русфондом мы добились желаемого: лаборатория КФУ пока единственная в России типирует потенциальных доноров на NGS. Стоимость реагентов удалось снизить как минимум вдвое против действующих в стране цен. Будучи заместителем директора, все это время я так или иначе была задействована в проекте. И признаюсь, он мне всегда нравился. Когда ректор КФУ Ильшат Рафкатович Гафуров поддержал идею Русфонда о создании совместного предприятия и предложил мне, как человеку, который посвящен во все происходящее, руководить им, я просто согласилась. Понимаю, что это большое доверие, постараюсь его оправдать. Работа интересная с организационной точки зрения – создать регистр, который в будущем поможет многим-многим людям. От нас зависит, каким он будет.
– Каковы первые шаги Приволжского РДКМ?
– Основная задача сейчас – подобрать правильную команду. Конечно, есть профессиональные требования, которым должны соответствовать сотрудники. Но еще они должны быть соратниками, понимать, что и для чего мы делаем. И быть чуткими. Мы создаем регистр для людей. Нужно выстроить внутреннюю структуру. Как новому юридическому лицу, АНО предстоит заключить договоры со всеми партнерами, включая КФУ, Русфонд, Национальный РДКМ и учреждения, которые помогают привлекать потенциальных доноров. Мы планируем увеличить мощности лаборатории, поэтому предстоит наращивать рекрутинг. В наших планах несколько крупных акций в Казани среди студентов. Рассчитываем подключить к проекту близлежащие регионы: Марий Эл, Удмуртию, Чувашию, Мордовию, Ульяновскую область. Они могут направлять пробирки с кровью добровольцев к нам на типирование, Русфонд готов эти исследования финансировать. О финансировании хочу сказать отдельно. Конечно, создание такой АНО – идея Русфонда, и по всем рабочим вопросам мы сейчас полагаемся на ваш опыт. Но без финансирования ничего бы не было. Мы не думаем о том, где и как достать деньги, у нас есть возможность сосредоточиться на организации.
– Сейчас только Приволжский РДКМ в России типирует потенциальных доноров методом NGS, и в Казань свозятся пробирки с образцами крови добровольцев со всей страны. Иными словами, регистр вышел за границы Татарстана и даже Приволжского федерального округа – с вашей точки зрения, здесь нет противоречия?
– Я не вижу смысла ограничивать регистр географически. Он назван Приволжским, потому что расположен в Приволжском федеральном округе. Но фенотипы наших потенциальных доноров войдут в Национальный РДКМ. Чем больше людей разных национальностей с разными генотипами в регистре представлено, тем он эффективнее. В России все так перемешано, что пациенту из Альметьевска, например, может подойти донор из Петербурга и наоборот. Лабораторные мощности КФУ и финансовые возможности Русфонда позволяют нам в этом году типировать до 16 тыс. потенциальных доноров, 3 тыс. из них мы рассчитываем привлечь у себя, остальных готовы принять из любой точки страны.
– К слову, о лабораторных мощностях. Вторым после регистрации совместной АНО условием, на котором настаивал Русфонд в Программе ускорения строительства Национального регистра, было создание отдельной NGS-лаборатории. Что делается уже сейчас?
– Да, мы уже взялись за выполнение этого обязательства. Русфонд берет на себя оплату оборудования и ремонта помещений, финансирует работу лаборатории, университет предоставляет помещения и сотрудников. Вот данные на сегодня: помещения выделены, составлен проект и смета, стройка в разгаре. К 1 июля мы рассчитываем закончить ремонт и начнем обустраивать помещения. К 1 сентября новая лаборатория сможет нормально функционировать. Русфонд уже оплатил покупку второго аппарата MiSeq, и вместе с тем, на котором мы типируем сейчас, Приволжский РДКМ сможет типировать ежегодно до 25 тыс. потенциальных доноров в год. Это вдвое больше, чем до сих пор делали за год все локальные регистры страны.
Донорство костного мозга – ради жизни
На донорской акции в «ИТ-парке» в Казани к Национальному регистру присоединились 30 человек
25 февраля в технопарке «ИТ-парк» в Казани состоялось большое образовательное мероприятие под названием «Спаси жизнь – стань донором костного мозга», посвященное важности строительства Национального регистра доноров костного мозга имени Васи Перевощикова (Национального РДКМ) и его значению для людей с орфанными заболеваниями. В заключение прошла донорская акция.
Мероприятие получилось необычным: докладчики сменяли друг друга, как в эстафете, представляя слушателям самую полезную и актуальную информацию о донорстве костного мозга. В качестве модератора акции выступила Арина Судакова – руководитель креативного агентства Evolution, которое помогло провести мероприятие.
– Я сама состою в регистре, сдавала для этого кровь, – отметила Арина Судакова, – а сегодня в «ИТ-парке» есть возможность сдать буккальный эпителий. Мы пришли сюда сегодня, потому что знаем, что здесь собрались люди с большими сердцами.
С приветственным словом к слушателям обратился директор «ИТ-парка» Александр Борисов:
– Хочется, чтобы больше людей осознало, что чья-то жизнь действительно находится на волоске и они могут эту жизнь спасти.
Он подчеркнул, что медицина шагнула вперед и для спасения жизни необходимо небольшое усилие с нашей стороны. После мероприятия Александр Борисов сдал буккальный эпителий для того, чтобы стать потенциальным донором костного мозга. К нему присоединились еще 29 слушателей – в итоге 30 конвертов с образцами направлены на определение генотипа в NGS-лабораторию Русфонда в Казанский (Приволжский) федеральный университет. После исследования обезличенные данные доноров будут включены в базу регистра.
Екатерина Захарова, д. м. н., заведующая лабораторией наследственных болезней обмена веществ и лабораторией селективного скрининга МГНЦ имени Н.П. Бочкова, председатель экспертного совета Всероссийского общества орфанных заболеваний, рассказала, что примерно одна из 44 семей рискует родить ребенка с одним из 450 заболеваний, носительство которых уже сегодня можно диагностировать с помощью генетического анализа.
– При некоторых наследственных болезнях – примером является метахроматическая лейкодистрофия, мукополисахаридоз 1-го типа, иммунодефициты – помогает трансплантация гемопоэтических стволовых клеток, трансплантация костного мозга, – отметила Захарова.
Нина Шимина, председатель Молодежного парламента при Государственном совете Республики Татарстан, обрисовала сложную ситуацию с финансированием лечения орфанных заболеваний в регионах, недостатком лекарств и госквот на операции. Она выразила готовность помогать родителям информационно – объяснять, как и что нужно сделать, чтобы проверить на распространенные генетические болезни своего ребенка. Шимина видит основную проблему в налаживании коммуникации с молодежью: чтобы молодые люди, во-первых, становились потенциальными донорами костного мозга, а во-вторых, проходили генетическое тестирование на носительство определенных мутаций.
В мероприятии участвовала Аниса Николаева, мама Саши Николаевой – девочки с лейкодистрофией, которая перенесла пересадку костного мозга в Израиле. Много раз Саше помогали жертвователи Русфонда – они перечислили средства на трансплантацию, реабилитацию после нее, лечение и необходимый препарат. Донором для Саши стал молодой израильский солдат – из-за пандемии встретиться и познакомиться с ним пока не удалось. Аниса Николаева основала сообщество семей с детьми, больными лейкодистрофией, и теперь является представителем Всероссийского общества орфанных заболеваний по направлению «лейкодистрофия».
Аниса рассказала, как переносит трансплантацию маленький ребенок: первые три месяца самые сложные, дальше – легче, если не развивается реакция отторжения донорского материала. У ребенка меняется цвет волос, иногда – характер.
После этого к онлайн-эфиру подключилась Ирина Зайдман – заведующая отделением детской трансплантологии израильской Университетской клиники Хадасса, лечащий врач Саши. Она объяснила, как проходит сбор клеток костного мозга у донора и их пересадка реципиенту, в чем особенности трансплантаций детям с орфанными заболеваниями, а также каким образом пополняется регистр доноров в Израиле.
– На сегодня в Израиле на 9 млн жителей примерно 1,5 млн доноров в регистре костного мозга, – уточнила Ирина Зайдман.
Практически все молодое поколение страны – и юноши, и девушки – проходит через армию, и как раз при заступлении на службу с ними проводится работа по рекрутингу в регистр. Соглашаются стать донорами почти 99% человек.
Наталья Сперанская, заместитель директора по развитию АНО «Приволжский регистр доноров костного мозга» и руководитель бюро Русфонда в Татарстане, рассказала об истории Национального РДКМ и почему он носит имя Васи Перевощикова, а также о том, как в Татарстане был создан Приволжский РДКМ. Сперанской задали много вопросов, касающихся процедуры донации, ощущений донора и противопоказаний.
– Выражаю особую благодарность модератору сегодняшнего мероприятия – руководителю креативного агентства Evolution Арине Судаковой и ее команде – за активную и безвозмездную помощь в организации двух мероприятий по донорству костного мозга, – сказала Наталья Сперанская после мероприятия. – Первая донорская акция, в которой участвовало агентство, прошла в Иннополисе осенью 2020 года, вторая – сегодня.
Образовательное мероприятие и донорскую акцию организовал АНО «Приволжский регистр доноров костного мозга» – при участии Министерства здравоохранения и Министерства цифрового развития государственного управления, информационных технологий и связи Татарстана, технопарка в сфере высоких технологий «ИТ-парк», агентства Evolution и компании «Инвитро».
Мероприятие и публикация о нем подготовлены с использованием гранта Президента РФ на развитие гражданского общества, предоставленного Фондом президентских грантов.
Фото предоставлены пресс-службой технопарка «ИТ-парк» (Казань)
Лаборатория действует
Нуждающиеся в трансплантации костного мозга найдут доноров бесплатно
Валерий Панюшкин,
главный редактор Русфонда
На минувшей неделе в Казани заработала лаборатория, специализирующаяся на первичном типировании потенциальных доноров костного мозга. Ее мощность такова, что ежегодно Национальный регистр имени Васи Перевощикова может прирастать на 25 тыс. доноров. Русфонд готов финансировать типирование в казанской лаборатории не только добровольцев Приволжского регистра, но и потенциальных доноров любого из 15 региональных регистров России. В этом случае персональные данные потенциальных доноров будут храниться в региональных регистрах, а сведения об их фенотипах – дублироваться в Национальном регистре. Любой российский трансплантолог сможет свободно искать доноров для своих пациентов во всех регистрах сразу. Активацию доноров и доставку трансплантата оплатит Русфонд. Для людей, больных раком крови или генетическими заболеваниями и нуждающихся в трансплантации костного мозга (ТКМ), поиск донора станет бесплатным.
Регистр – это, напомним, база данных, список людей, кровь которых протипирована, то есть подвергнута сложному анализу. В регистре хранятся данные о фенотипе – совокупности характеристик крови, свойственной конкретному человеку. А человек этот, потенциальный донор, выражает готовность поделиться своими гемопоэтическими стволовыми клетками, если найдется конкретный пациент, которому эти клетки подходят.
Стоимость реагентов для типирования донора в одном из существующих на сегодняшний день 15 российских региональных регистров – минимум 14 тыс. руб. Нам удалось снизить стоимость реагентов в лаборатории, оборудованной Русфондом на базе Казанского (Приволжского) федерального университета, до 7 тыс. руб. Внедрение новой технологии типирования в высоком разрешении (метод NGS – секвенирование нового поколения) не только удешевило исследование, но и сделало его более качественным и быстрым. Русфонд работает с несколькими отечественными лабораториями над тем, чтобы в ближайшее время заменить часть импортных реагентов для типирования отечественными. Это позволит еще снизить стоимость исследования. Таким образом, Национальный регистр станет расти рекордными темпами, а чем больше регистр, тем выше вероятность найти в нем донора, подходящего конкретному пациенту. Все больше и больше доноров будет находиться для российских пациентов не за границей, а в России. Если позволят мощности клиник, занимающихся ТКМ в России, спасительная пересадка станет доступной для всех, кто в ней нуждается.
Кроме собственно строительства регистра, Русфонд берет на себя еще и такую немаловажную задачу, как рекрутинг доноров и поддержание их лояльности. Нужно объяснять людям, как и зачем становятся потенциальными донорами костного мозга. Для этого нужны публикации в прессе, просветительские акции, популярные телевизионные сюжеты.
Человек может сдать кровь на типирование сегодня, а подойти кому-то в доноры через пять или десять лет. Поэтому нужно напоминать потенциальным донорам, на какое важное дело они подписались, отвечать на их вопросы, развеивать сомнения. Для этого Русфонд запускает информационный бюллетень «Кровь5», его цель – помочь потенциальным донорам стать частью живого сообщества людей, которые, жертвуя немного своих гемопоэтических стволовых клеток, спасают жизни.
Казань, «Кровь5»
и другие новости Национального РДКМ имени Васи Перевощикова
Лев Амбиндер,
президент Русфонда, член Совета при Президенте РФ по развитию гражданского общества и правам человека
На этой неделе в Совете при Президенте РФ по развитию гражданского общества и правам человека (СПЧ) прошло первое заседание рабочей группы, созданной для «выработки приемлемых решений развития Национального и региональных регистров доноров костного мозга (РДКМ) совместными силами государства и гражданского общества». Решение об организации группы было принято 2 февраля на специальном заседании СПЧ, посвященном роли гражданского общества в развитии донорства. Прежде всего, в феврале обсуждали наш проект ускорения строительства Национального РДКМ («Программа максимум. Или минимум?», «Ъ» от 1 декабря 2017 года).
В заседании от Минздрава РФ участвовал заместитель генерального директора Национального медицинского исследовательского центра детской гематологии, онкологии и иммунологии имени Дмитрия Рогачева Алексей Масчан, а от Федерального медико-биологического агентства (ФМБА) – директор Российского НИИ гематологии и трансфузиологии Александр Чечеткин. От Русфонда кроме меня в рабочую группу вошли директор фонда «Национальный РДКМ имени Васи Перевощикова» Анна Андрюшкина, арт-директор Сергей Амбиндер, финансовый директор Антонина Казакова и главный бухгалтер Наталия Власова. Открыл заседание председатель СПЧ Михаил Федотов.
А теперь по протоколу. Сообщение Русфонда о событиях вокруг Национального РДКМ после февральского спецзаседания СПЧ было принято представителями Минздрава и ФМБА без возражений – с единственным замечанием Алексея Масчана. Я сообщил, что учреждения этих ведомств не поддержали наш проект ускорения строительства Национального РДКМ и мы перешли к «плану Б»: расчет на собственные силы, на отклик сочувствующих россиян, на дружественные СМИ и НКО, на Казанский (Приволжский) федеральный университет (КФУ), на власти Татарстана, на бизнес (прежде всего, на компанию «Трансойл»). Вот тут-то Алексей Масчан и сказал: «У государства куча других проблем с гематологией, оно должно заниматься инфраструктурой. Некоммерческое партнерство – это лучший инструмент для развития регистра».
В минувшие с февраля месяцы в Казани зарегистрировано совместное предприятие КФУ и Русфонда – АНО «Приволжский РДКМ». В одной из лабораторий КФУ типированы – впервые в России – по NGS-технологии 3,3 тыс. добровольцев, в том числе и из Татарстана. В эти дни здесь завершается монтаж оборудования первой в РФ специализированной на первичном типировании потенциальных доноров костного мозга NGS-лаборатории – продукта совместных усилий КФУ и Русфонда. С сентября, после наладки лаборатории, казанские мощности NGS-технологии составят 25 тыс. типирований в год. Для справки: в 2017 году 14 регистров страны типировали 15 тыс. добровольцев.
Мы рассчитываем в сентябре запустить еще два проекта. В интернете это будет «Кровь5» – информационно-публицистический журнал о донорстве костного мозга. Создаваемый по рекомендации февральского спецзаседания СПЧ журнал поначалу задумывался для доноров костного мозга и добровольцев, желающих стать донорами. Теперь надеемся, что этот сайт будет интересен и медицинским чиновникам, и широкой общественности. Рассказывает приглашенный редактор журнала «Кровь5» 23-летний студент-медик из Орла Денис Хлусов: 
«В апреле 2018 года я сдал кровь, и мой фенотип был внесен в регистр доноров костного мозга. Такие базы данных активно создаются во всем мире со второй половины прошлого века. Трансплантология костного мозга стала прогрессивным направлением медицины, которое спасает огромное количество человеческих жизней. Для меня важно иметь к этому отношение. Когда я узнал о создании отечественного регистра, я не смог остаться в стороне. Мне кажется, это важное для современного человека переживание – подарить часть себя человеку, который в этом нуждается, и тем самым спасти ему жизнь».
В сентябре Русфонд запустит информационную систему Национального РДКМ для трансплантологов страны. Пока система учитывает донорские фенотипы, полученные NGS-методом. 
Как заявила Анна Андрюшкина, «это передовое программное обеспечение оптимизирует поиск доноров для больных, спасение которых – в неродственной ТКМ». За образец взята европейская схема обслуживания трансплантационных клиник. Впервые Национальный РДКМ возьмет на себя весь сервис по поиску и активации доноров, сняв с врачей эту обузу. В отсутствие госфинансирования обязательство по оплате заготовки трансплантата от доноров из Национального РДКМ примет на себя Русфонд.
Русфонд доложил об информационных проблемах, которые то и дело возникают при подготовке ответов на вопросы многочисленных добровольцев, готовых стать потенциальными донорами костного мозга. Вот перечень основных вопросов:
– Какова годовая потребность страны в ТКМ всех видов – с разбивкой по диагнозам, по количеству больных детей и взрослых?
– Какое количество ТКМ в год возможно в действующих трансплантационных клиниках – всех видов и с разбивкой по диагнозам, по организациям здравоохранения, по количеству больных детей и взрослых?
– Какое количество госквот выделено на 2018 год на неродственные ТКМ – всего и с разбивкой по организациям здравоохранения? Каково финансовое наполнение госквоты на неродственные ТКМ?
– Сколько ТКМ выполнено в России за 2012–2017 годы – с разбивкой по годам, организациям здравоохранения, видам ТКМ, по количеству больных детей и взрослых?
– Сколько за 2012–2017 годы неродственных ТКМ выполнено в России с использованием костного мозга (гемопоэтических стволовых клеток) от зарубежных доноров? Сколько – с использованием трансплантата от российских доноров – с разбивкой по годам, организациям здравоохранения, по количеству детей и взрослых, с указанием регистров, которые предоставили трансплантаты?
– Каков процент пятилетней выживаемости после ТКМ – всего и с разбивкой по трансплантационным клиникам, видам ТКМ, по количеству детей и взрослых?
Эти вопросы мы отправили в Минздрав, однако в ответ получили лишь общее число ТКМ за три последних года.
Русфонд также предложил для рассмотрения вопросы введения единых стандартов работы с потенциальными донорами. В частности, следует:
– определить перечень противопоказаний к донорству костного мозга;
– разработать меры защиты интересов реальных доноров, в том числе предоставление им полноценного больничного листа на дни донации, а также медицинской страховки;
– ввести правило, при котором забор костного мозга у донора и трансплантация больному проводятся в разных медицинских центрах;
– утвердить перечень услуг, входящих в поиск и активацию доноров костного мозга;
– принять меры для организации государственного финансирования поиска и активации доноров костного мозга.
По мнению Александра Чечеткина и Алексея Масчана, список противопоказаний к донорству костного мозга должен определить своим приказом Минздрав РФ, а единые стандарты работы с потенциальными донорами будут отражены в законе о донорстве костного мозга.
Мы в Русфонде полагаем, что тянуть с вводом стандартов тоже не стоит. Наши клиники пересаживают отечественный неродственный костный мозг уже больше полутора десятков лет. Между тем в начале нулевых годов российский регистр насчитывал всего несколько сотен потенциальных доноров, а сейчас в нем свыше 80 тыс. добровольцев. Только в прошлом году в России проведено 76 неродственных трансплантаций от отечественных доноров. И другой факт: в Госдуму из правительства уже несколько лет никак не попадет проект закона о донорстве органов. А ведь проект закона о донорстве костного мозга еще не отработан даже в Минздраве. Вот почему, на наш взгляд, министерству следует разработать и приказом ввести единые стандарты работы с потенциальными донорами. Благо что в стране наработано уже несколько практик.
Следующее заседание рабочей группы запланировано на ноябрь. Оно пройдет в Казани в дни работы всероссийской конференции «Регистр доноров костного мозга: сегодня и завтра». Русфонд организует ее на средства президентского гранта.